Alnylam est leader en matière de traduction de l’interférence ARN (ARNi) en une nouvelle classe de médicaments innovants destinés aux patients dont les options thérapeutiques sont limitées ou inadaptées. Basés sur des travaux de recherche récompensés par un prix Nobel, les traitements par ARNi constituent un outil efficace et validé cliniquement pour le traitement d’un grand nombre de maladies graves et invalidantes.
Créée en 2002, Alnylam concrétise une vision audacieuse selon laquelle des possibilités scientifiques peuvent devenir réalité, en s’appuyant sur une solide plateforme de découverte axée sur les traitements ARNi ainsi qu’un large portefeuille de médicaments expérimentaux, comprenant notamment deux médicaments approuvés aux États-Unis (dont l’un est également approuvé en Europe, au Japon et au Canada), cinq programmes en stade avancé de développement clinique et plusieurs programmes en stade précoce de développement clinique.
ARNi : UNE RÉVOLUTION DANS LE DOMAINE DE LA BIOLOGIE QUI S’APPUIE SUR DES TRAVAUX DE RECHERCHE RÉCOMPENSÉS PAR UN PRIX NOBEL
L’interférence ARN (ARNi) représente une avancée majeure dans la compréhension de la régulation des gènes dans les cellules. Elle propose également une approche complètement nouvelle dans la découverte et le développement de médicaments. Le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine, attribué à Craig Mello et Andrew Fire, a consacré l’ARNi en tant que découverte scientifique majeure.
NOS PRIORITÉS
Notre portefeuille de traitements ARNi expérimentaux est axé sur les maladies associées à un besoin médical largement insatisfait s’inscrivant dans 4 domaines thérapeutiques stratégiques (Strategic Therapeutic Areas, ou STARs) : médicaments génétiques, maladies cardiométaboliques, maladies hépatiques infectieuses, et enfin maladies du système nerveux central (SNC) et oculaires.
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