L’instant « eurêka »
La recherche de pointe est souvent le résultat d’un éclair de génie. Il paraît alors évident que la découverte en cours a le potentiel de transformer la science et la médecine. C’est sur la base d’un instant « eurêka » comme celui-là que la société Alnylam a été fondée.
Regardez la vidéo des cofondateurs d’Alnylam, Phil Sharp et Craig Mello, PhD.
D’une découverte scientifique à une nouvelle classe thérapeutique innovante : l’instant « Eurêka »
ARNi : un mécanisme d’action inédit
Les ARNi ciblent l’ARN messager (ARNm), dans le cytoplasme des cellules, précurseur génétique codant pour les protéines à l’origine ou contribuant à la maladie, empêchant ainsi leur production. En ciblant la cause première de la maladie, ils bloquent son installation ou la progression de ses symptômes. Ce sont des traitements à visée préventive et curative, à utiliser le plus précocement possible pour éviter la survenu de la maladie ou la progression de ses symptômes.
Vidéo Mécanisme d'action ARNi
Les 5 principales caractéristiques thérapeutiques des ARNi
Agir à la source de la maladie pour bloquer sa survenue ou la progression de ses symptômes, avec seulement quelques prises par an : c’est l’ambition des traitements ARN interférents.
1. Une nouvelle classe thérapeutique fondée sur l’ARN interférent, pour un traitement hautement spécifique, réversible et innovant.
2. Un mécanisme d’action agissant à la source de la maladie, en amont des médicaments conventionnels, pour bloquer l’apparition et la progression des symptômes, le plus précocement possible.
3. Un mécanisme catalytique permettant des injections espacées, pour une prise en charge simplifiée des maladies chroniques.
4. Des traitements qui ont fait leurs preuves, à la fois dans des maladies rares et dans des maladies à plus forte prévalence.
5. Un potentiel d’innovation thérapeutique quasi-illimité grâce aux ARNi, capables de réduire au silence n’importe quel gène.
Les traitements par ARNi sont égalements :
1. Physiologique : ils permettent une sécurité et une facilité d'usage grâce à l'utilisation d'un processus naturel présent dans toutes les cellules du corps humain
2. Durables : avec une prise en charge simplifiée, 1 injection sous-cutanée trimestrielle en moyenne pour une pleine efficacité du traitement
3. Précis : une action ciblée, spécifique et réversible
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